Emofilia: nuova terapia genetica può aumentare la coagulazione

Sono emersi risultati molto incoraggianti dalla prima sperimentazione condotta sull’uomo per combattere l’emofilia. Si tratta di una terapia genica, ossia una terapia basata sulla sostituzione del gene difettoso che origina la malattia con un gene sano.

Ebbene i dati che sono stati raccolti, e ricavati da una ricerca condotta in collaborazione tra Gran Bretagna e Stati Uniti, sono stati poi pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Così, durante lo studio, sono stati trattati sei pazienti colpiti da una delle forme più comuni di emofilia, quella di tipo B, che è causata dalla scarsissima attività o dall’assenza del fattore IX della coagulazione. Tutti gli interventi che sono stati fatti in Gran Bretagna, sono stati eseguiti presso il Royal Free Hospital di Londra.

L’obiettivo della sperimentazione era quello di verificare la sicurezza della terapia, e rilevare in tutti i pazienti la produzione del fattore IX della coagulazione che ha registrato un significativo aumento.

Si tratta questo, del primo passo fatto verso la possibilità di combattere questa brutta malattia che è di origine ereditaria ed è capace di impedire al sangue di coagulare per via di un difetto dei geni che producono tutti quei fattori che sono poi responsabili di questa funzione.

Nel mondo si parla che l’emofilia, colpisca con una media di una persona su 10.000.