Telethon e San Raffaele di Milano insieme per una terapia genica contro l’emofilia

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 31 Gen 2015 alle ore 10:29am


Sul fronte dell’emofilia, nasce una triplice alleanza tra Italia-Usa, annunciata ieri dalla Fondazione Telethon e dall’ospedale San Raffaele di Milano.

L’obiettivo è quello di riuscire a curare i malati di emofilia sostituendo il gene sbagliato con quello giusto, da ‘inviare’ nel Dna a bordo di un virus dell’Aids disattivato.

L’accordo è stato siglato nell’ambito di una collaborazione globale con la compagnia biotech americana Biogen Idec al fine di sviluppare una terapia genica contro entrambe le forme di emofilia: A e B.

Previsto anche un primo finanziamento di 5 milioni di dollari, a cui potranno seguire ulteriori pagamenti in base al raggiungimento di obiettivi intermedi precedentemente stabiliti.

Biogen Idec, da parte sua, si farà carico dei costi dell’attività di studio e ricerca per entrambi i programmi, e in futuro eserciterà un’opzione esclusiva a livello mondiale onde poter sviluppare e commercializzare la terapia nel caso si dimostri efficace e sicura negli studi clinici.

L’emofilia, ricordiamo, che è una malattia che colpisce in via del tutto esclusiva l’uomo, e che nel nostro Paese colpisce circa 4.200 persone, di cui almeno 2mila malate in forma grave.

Ogni anno emerge che un neonato su 5 mila è affetto di emofilia A mentre uno su 25 mila di emofilia B.

Luigi Naldini, direttore del Tiget, team di ricerca, auspica che in meno di 5 anni possano partire anche i primi test sull’uomo, con la speranza di mettere a disposizione entro un decennio una terapia genica ‘made in Italy’ contro entrambi i tipi di emofilia.