Fibrosi Cistica, nuovi farmaci in arrivo, ma costano tanto. Si riuscirà a curare tutti?

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 07 Gen 2016 alle ore 8:04am

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Passi da gigante nell’ambito della malattia genetica così detta fibrosi cistica.

In arrivo farmaci, già sperimentati con successo, che possono migliorare la vita di coloro, che sono tanti, che ogni giorno devono fare i conti con sedute di fisioterapia, aerosol, continui ricoveri in ospedale per risolvere le infezioni batteriche non trattabili con antibiotici.

Pazienti che oggi possono trovare un minimo di sollievo solo ed esclusivamente attraverso l’assunzione di farmaci sintomatici, confidando nella possibilità di un multitrapianto di polmone, di fegato e pancreas. Altrimenti, già sapere che possono vivere al massimo un dieci anni.

Con i nuovi farmaci, chiamati rispettivamente Kalydeco (già autorizzato dall’Aifa) e Orkambi (in via di autorizzazione anche in Italia per essere commercializzato) i malati potranno invece contare su un’aspettativa di vita più lunga.

Farmaci, che però, hanno un costo piuttosto elevato, una terapia annuale che si aggira intorno ai 200mila euro l’anno – per cui chi se li potrà permettere? La sanità riuscirà a procurarli a tutte le strutture sanitarie italiane?

Le domande nascono spontanee come le polemiche che sono già in agguato. Si teme che possa accadere quanto già accaduto in altri casi di malattie rare.

In un’intervista rilasciata a Quotidiano Sanità, il dottor Vincenzo Carnovale, responsabile del dipartimento fibrosi cistica di Napoli all’università Federico II, che ha in cura già alcuni pazienti con il farmaco Kalydeco spiega: «L’ingresso in terapia sarà graduale e prima di tutto faremo entrare in terapia i malati più gravi e poi a mano a mano faremo entrare tutti i malati che presentano le anomali indicate dall’autorizzazione commerciale. Terremo in osservazione i malati per 6 mesi e valuteremo gli effetti della terapia. I malati che presenteranno benefici potranno continuare la cura a carico dello Stato, mentre per gli altri dovremo interrompere il trattamento. In questo modo ottimizzeremo le risorse a disposizione senza sprecare soldi».

I malati “esclusi” «Continueranno le cure che stanno facendo con l’obiettivo di alleviare i disturbi in modo sintomatico. Con loro abbiamo firmato un consenso informato che giustifica il nostro comportamento sulla base dei risultati delle evidenze cliniche. Ma nel corso dei prossimi anni altre molecole arriveranno sul mercato e potranno coprire molte delle altre anomalie genetiche legate alle fibrosi cistica che sono circa mille».