La Ue ha autorizzato la commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica a base di cellule staminali per trattare bambini affetti da una rarissima forma di malattia chiamata ADA-SCID, a confermarlo: GlaxoSmithKline (GSK), Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele. I bambini nati con l’ADA-SCID hanno un sistema immunitario fortemente compromesso non in grado di combattere le infezioni più comuni.
Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione ed è indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali.
In Europa si stima infatti che l’ADA-SCID colpisca ogni anno 15 bambini e, che grazie al via libera ottenuto, tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.
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