Spread the love

E’ stata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.

Nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), al fine di accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita, è stato infatti approvato un nuovo farmaco, al momento disponibile solo negli Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei. Si tratta del Nusinersen, che negli studi clinici ha evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

Questo sito usa Akismet per ridurre lo spam. Scopri come i tuoi dati vengono elaborati.