Sma, approvata in Italia la prima terapia al mondo

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 16 Ott 2017 alle ore 8:06am

E’ stata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.

Nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), al fine di accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita, è stato infatti approvato un nuovo farmaco, al momento disponibile solo negli Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei. Si tratta del Nusinersen, che negli studi clinici ha evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.