Talassemia, un aiuto dalla terapia genica

Importanti novità arrivano dalla ricerca alla cura alla beta talassemia. Niente più trasfusioni per le persone che hanno questa patologia. Grazie alla terapia genica infatti e all’auto-trapianto di cellule staminali, 22 persone hanno potuto eliminarne o ridurne di molto la frequenza di trasfusioni.

Il risultato, sarebbe stato ottenuto nel Brigham and Women’s Hospital di Boston e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Una importante svolta in questo campo perché, per la prima volta la terapia genica viene provata su un numero così vasto di persone e ora può uscire dalla fase sperimentale per diventare una cura.

La sperimentazione è stata condotta in 6 centri tra Usa, Francia, Thailandia e Australia. I ricercatori, tra i quali l’italiana Marina Cavazzana Calvo, dell’università di Parigi-Descartes, hanno sperimentato la terapia genica contro la beta talassemia su 22 malati di età compresa fra 12 e 35 anni. Di questi, 15 non hanno più avuto bisogno delle trasfusioni, mentre per gli altri la frequenza si è ridotta del 73%.

Nella terapia genica sono state utilizzate le cellule staminali degli stessi pazienti, precedentemente trattate in laboratorio.

“In questo modo è stato possibile trasportare la betaglobina, che è la proteina che veicola l’ossigeno nei vari tessuti”, spiega all’ANSA Cavazzana, che ha lavorato su 4 giovani pazienti presso l’ospedale pediatrico Necker di Parigi.

Prima di ricevere la terapia genica, tutti i pazienti erano stati sottoposti alla chemioterapia, dopo la quale sono stati controllati per un periodo compreso fra 15 mesi e 4 anni e non sono stati riscontrati effetti avversi diversi da quelli tipici di un auto-trapianto di staminali.