Addio a trasfusioni per 3 bimbi talassemici, funziona la cura genica

Tre bambini che soffrivano di talassemia beta, non dovranno più sottoporsi a trasfusioni, grazie ad una nuova terapia genica che si è dimostrata efficace soprattutto nei pazienti più giovani, il cui studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Nature Medicine e ha coinvolto nove soggetti, tre adulti sopra i trent’anni, tre adolescenti e tre bambini sotto i sei anni – tutti con forme di beta talassemia gravi e dipendenti dalle trasfusioni. In tre dei quattro pazienti più giovani si è raggiunta la totale indipendenza dalle trasfusioni di sangue, mentre nei tre pazienti adulti si è ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza. Solo uno dei bambini trattati non ha riportato effetti positivi sul decorso della malattia e i ricercatori stanno ora cercando di capirne il motivo.