Emofilia: terapia genica conclusa con successo a Milano. Evita altre infusioni negli anni

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 08 Dic 2019 alle ore 7:12am

Sii è conclusa con successo, la prima sperimentazione sulla terapia genica in Italia. Trattata una donna, affetta da emofilia A grave al policlinico di Milano. Il cui trattamento in questione, è stato infuso a inizio novembre, e a oggi, dopo quasi 4 settimane dall’infusione è in buone condizioni e sta conducendo con normalità la sua vita quotidiana. Assicurano gli esperti che la seguono.

La terapia, infatti, gli permetterà di evitare per diversi anni le frequenti infusioni cui era stata costretta fino ad ora, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro.

L’emofilia A è una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia e consiste in un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione. I pazienti colpiti vanno incontro a episodi di sanguinamento, spontanei o causati da traumi anche banali, che finora si prevenivano con l’infusione anche 3 volte a settimana dei fattori necessari alla coagulazione che da solo non riesce a produrre (ricavati dal plasma di un donatore oppure sintetizzati in laboratorio).

La terapia genica, usando dei virus resi innocui come trasportatori di Dna, può ‘correggere’ il difetto genetico. E’ stata già impiegata per trattare pochissime altre patologie (come la Ada-Scid
o malattia dei ‘bambini in bolla’) e ora per la prima volta in Italia sull’emofilia.