E’ in arrivo una nuova potenziale cura per la Sla, la Sclerosi laterale amiotrofica, per tutti i pazienti portatori di una particolare mutazione del gene Sod1.
A testimoniarne la propria efficacia è uno studio internazionale condotto su 108 pazienti, con il quale è stato testato il farmaco Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. Questo farmaco sotto osservazione è riuscito a dimostrare che avviene un vero e proprio rallentamento e in alcuni casi anche un’inversione della progressione clinica della malattia, altamente invalidante nel deficit motorio.
I dati dello studio internazionale in questione, in cui in Italia è stato coinvolto l’ospedale Molinette della Città della salute di Torino, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine, e diffusi dalla struttura sanitaria piemontese.
Il farmaco in questione viene somministrato attraverso una puntura lombare, ed è ben tollerato dai pazienti che lo ricevono.
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