La casa farmaceutica AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi all’anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+) 1 .
Ravulizumab è il primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento di questa malattia rara.
La rimborsabilità di ravulizumab da parte di AIFA fa seguito all’approvazione da parte della Commissione Europea nel maggio 2023 2 , e si basa sui positivi risultati emersi dallo studio di Fase III CHAMPION-NMOSD, nel corso del quale non sono state riportate ricadute della malattia da parte dei pazienti trattati con ravulizumab con una durata mediana del trattamento di 73 settimane (riduzione del rischio di ricaduta: 98,6%, hazard ratio (95% CI): 0,014 (0,000, 0,103), p<0,0001) e proseguendo con una durata mediana di 90 settimane 3 .
NMOSD è una rara e debilitante malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC), in particolare il midollo spinale e i nervi ottici. 4-6 La maggior parte delle persone affette da questa patologia va incontro a ricadute imprevedibili, caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento dei sintomi esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti e possono causare
disabilità permanente 7-9 . Si stima che solo in Italia siano tra i 1.500-2.000 le persone che convivono con questa patologia.
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