ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2

Scoperto e in uso al Bambin Gesù, il farmaco che blocca malattia simile a quella del piccolo Alfie

Pubblicato il 05 Mag 2018 alle 8:45am

La patologia del piccolo Alfie Evans, era considerata una malattia rara senza alcuna terapia. Ma oggi la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), può essere bloccata da un nuovo farmaco che rimpiazza l’enzima di cui i pazienti sono carenti. Una speranza per i piccoli pazienti colpiti da questa malattia neurodegenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale. (altro…)