nuovi farmaci

Sclerosi Multipla, una speranza di cura da un nuovo farmaco, la cladribina

Pubblicato il 06 Nov 2017 alle 7:57am

Nel corso del 7° Congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS tenutosi nei giorni scorsi a Parigi, Merck ha annunciato i dati positivi del beneficio/rischio della cladribina. Farmaco in compresse efficace nel trattamento della sclerosi multipla. (altro…)

Sclerosi Multipla, speranze per le forme più gravi

Pubblicato il 29 Ott 2017 alle 6:10am

Pazienti, neurologi, scienziati, infermieri si sono dati appuntamento a Parigi, dove per 4 giorni hanno deciso di tracciare il futuro della lotta alla Sclerosi Multipla. Malattia che colpisce il sistema nervoso centrale.

Quest’anno, come ogni 3 anni, il congresso è organizzato anche dalla società europea e quella americana, Ectrims e Actrims, e vede riunite oltre 10mila persone.

“Abbiamo voluto dare spazio alla ricerca di base oltre che ai risultati della clinica, perché medici e ricercatori devono confrontarsi e dialogare per cercare di aiutare in maniera sempre più efficace le persone affette da questa malattia”, spiega Catherine Lubetzki del dipartimento di malattie del sistema nervoso, Hôpital Pitié-Salpêtrière di Parigi, organizzatrice del congresso.

Nel corso degli anni le persone con SM perdono la capacità di compiere i gesti quotidiani quotidiani, come allacciarsi le scarpe o svitare il tappo di una semplice bottiglia, fino a non riuscire più a camminare, sono davvero tante. In Italia circa 114mila persone convivono con questa malattia, e in maggioranza si tratta di donne giovani.

Negli ultimi anni la ricerca ha fatto passi da gigante. Ha creato nuovi farmaci, ma per le forme più diffuse e più lievi della malattia. Per quelle più gravi, le progressive, non c’è al momento alcun farmaco approvato che possa fare la differenza.

A Parigi verranno presentati, per questo motivo, i dati raccolti sul ocrelizumab, farmaco in via di sperimentazione avanzata per questi malati, e i dati preliminari su un anticorpo monoclonale che colpisce una proteina, CD52, presente su alcune cellule del sistema immunitario.

Uno dei progetti di cui si discuterà a Parigi è BRAVE in MS condotto da Gianvito Martino, direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano: un database molto ampio che contiene tutte le caratteristiche dei pazienti con SM su cui testare ‘in silico’, cioè al computer, l’azione dei farmaci già approvati. In questo modo si accelererà lo sviluppo perché si tratterà di molecole per cui esistono già i dati di sicurezza e di cui va dimostrata solo l’efficacia nelle persone con forme progressive di SM.

Fibrosi Cistica, nuovi farmaci in arrivo, ma costano tanto. Si riuscirà a curare tutti?

Pubblicato il 07 Gen 2016 alle 8:04am

Passi da gigante nell’ambito della malattia genetica così detta fibrosi cistica.

In arrivo farmaci, già sperimentati con successo, che possono migliorare la vita di coloro, che sono tanti, che ogni giorno devono fare i conti con sedute di fisioterapia, aerosol, continui ricoveri in ospedale per risolvere le infezioni batteriche non trattabili con antibiotici.

Pazienti che oggi possono trovare un minimo di sollievo solo ed esclusivamente attraverso l’assunzione di farmaci sintomatici, confidando nella possibilità di un multitrapianto di polmone, di fegato e pancreas. Altrimenti, già sapere che possono vivere al massimo un dieci anni.

Con i nuovi farmaci, chiamati rispettivamente Kalydeco (già autorizzato dall’Aifa) e Orkambi (in via di autorizzazione anche in Italia per essere commercializzato) i malati potranno invece contare su un’aspettativa di vita più lunga.

Farmaci, che però, hanno un costo piuttosto elevato, una terapia annuale che si aggira intorno ai 200mila euro l’anno – per cui chi se li potrà permettere? La sanità riuscirà a procurarli a tutte le strutture sanitarie italiane?

Le domande nascono spontanee come le polemiche che sono già in agguato. Si teme che possa accadere quanto già accaduto in altri casi di malattie rare.

In un’intervista rilasciata a Quotidiano Sanità, il dottor Vincenzo Carnovale, responsabile del dipartimento fibrosi cistica di Napoli all’università Federico II, che ha in cura già alcuni pazienti con il farmaco Kalydeco spiega: «L’ingresso in terapia sarà graduale e prima di tutto faremo entrare in terapia i malati più gravi e poi a mano a mano faremo entrare tutti i malati che presentano le anomali indicate dall’autorizzazione commerciale. Terremo in osservazione i malati per 6 mesi e valuteremo gli effetti della terapia. I malati che presenteranno benefici potranno continuare la cura a carico dello Stato, mentre per gli altri dovremo interrompere il trattamento. In questo modo ottimizzeremo le risorse a disposizione senza sprecare soldi».

I malati “esclusi” «Continueranno le cure che stanno facendo con l’obiettivo di alleviare i disturbi in modo sintomatico. Con loro abbiamo firmato un consenso informato che giustifica il nostro comportamento sulla base dei risultati delle evidenze cliniche. Ma nel corso dei prossimi anni altre molecole arriveranno sul mercato e potranno coprire molte delle altre anomalie genetiche legate alle fibrosi cistica che sono circa mille».

Sla, nuova ricerca apre la strada a nuovi farmaci

Pubblicato il 29 Dic 2015 alle 10:28am

I ricercatori della University of North Carolina School of Medicine (Usa) hanno scoperto che i grumi di proteine ​​neuronali hanno un ruolo chiave nell’insorgenza della sclerosi laterale amiotrofica (Sla), meglio nota come morbo di Lou Gehrig, ossia malattia neurodegenerativa fatale.

Lo studio, pubblicato online su ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’, fornisce anche la prima prova definitiva circa la tossicità di questi grumi proteici ​per il tipo di neuroni che muoiono nei pazienti affetti da Sla.

Per gli autori, questa ricerca potrebbe rappresentare un passo in avanti cruciale verso lo sviluppo di nuovi farmaci in grado di fermare la formazione dei grumi e la progressione della malattia.

Durante lo studio hanno infatti osservato nei pazienti senza mutazioni nel gene Sod1, che questa proteina aveva la capacità di formare grumi potenzialmente tossici. Ossia agglomerati temporanei di tre, noti come ‘trimeri’, in grado di uccidere le cellule simili ai neuroni motori coltivati in laboratorio.

Scoperte tre nuove molecole per i casi più difficili di artrite reumatoide. Presto nuovi farmaci

Pubblicato il 15 Dic 2015 alle 6:34am

Una nuova ricerca italiana fa emergere che tre nuove classi di molecole sarebbero efficaci contro i casi più gravi di artrite reumatoide.

Lo studio, portato avanti dalla Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e del Policlinico “Agostino Gemelli” di Roma in collaborazione con l’Istituto di Chimica del Riconoscimento Molecolare del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Icrm-Cnr) di Roma, ha scoperto che queste molecole potranno diventare presto dei farmaci grazie all’azienda farmaceutica italiana Galsor Srl.

L’Artrite Reumatoide ricordiamo che è una patologia infiammatoria progressiva, di origine autoimmune, che colpisce principalmente le articolazioni andando a coinvolgere tutti gli organi e apparati.

Con queste nuove molecole messe arrivano dunque nuove speranze per i casi più critici che non ricevono risultati dalle attuali terapie in uso.

“Per selezionare i principi attivi di potenziali nuovi farmaci, abbiamo usato la tecnica dello screening virtuale, selezionando da una libreria virtuale, contenente centinaia di migliaia di composti, le molecole la cui forma tridimensionale si adatta bene al bersaglio farmacologico specifico, come in un puzzle”, spiega la dottoressa Maria Cristina De Rosa, dell’Icrm-Cnr.

“Il farmaco sarà vantaggioso per una parte consistente e facilmente identificabile dei pazienti, aumentando l’efficacia e riducendo gli effetti collaterali e i costi dell’approccio attuale», gli fa eco il professor Gianfranco Ferraccioli, Ordinario di Reumatologia all’Università Cattolica e Direttore del Polo Urologia, Nefrologia e Specialità Mediche del Policlinico Gemelli.

Per realizzare e sperimentare il farmaco serviranno però ancora alcuni anni, annunciano gli esperti.

Malattie rare, in arrivo 21 nuovi farmaci

Pubblicato il 02 Mar 2015 alle 7:15am

Oltre 100, i farmaci che dal 2000 ad oggi sono stati messi in vendita in Europa per la cura delle malattie rare.

Un importante passo avanti come sottolinea anche il ministro della salute Beatrice Lorenzin. (altro…)