terapia genetica

Inghilterra: bambina malata di leucemia salva grazie ad una cura sperimentale

Pubblicato il 07 Nov 2015 alle 12:16pm

E’ accaduto a Londra. Una bambina di appena un anno, malata di una particolare forma aggressiva di leucemia, è la prima persona al mondo ad aver ricevuto una terapia sperimentale a base di cellule geneticamente modificate che sembra averla salvata.

Ad annunciarlo, sul sito web della Bbc, i ricercatori del Great Ormond Street Hospital di Londra che sostengono sia avvenuto un “quasi miracolo” che segna un momento importante nell’ambito della ricerca scientifica in questo campo.

Alla piccola Layla Richards era infatti stata diagnosticata una forma di leucemia incurabile quando aveva appena 3 mesi.

La chemioterapia e un trapianto di midollo osseo non erano riusciti a far regredire il suo male.

Ma il personale medico aveva avuto il permesso di provare una terapia alternativa a base di cellule immunitarie modificate geneticamente, sperimentata in precedenza solo sui topi.

‘Forbici molecolari’, così chiamate come Talens, sono state usate per modificare il DNA all’interno delle cellule immunitarie di un donatore sano per renderle in grado di attaccare poi quelle leucemiche.

Ebbene le cellule modificate sono state iniettate poi alla piccola Layla, che ora, a distanza di due mesi del trattamento risulta non avere più alcuna traccia di leucemia nel corpo. “L’unico modo per scoprire se il cancro è stato realmente sconfitto è aspettare uno o due anni”, spiega Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street.

Emofilia: nuova terapia genetica può aumentare la coagulazione

Pubblicato il 13 Dic 2011 alle 8:25am

Sono emersi risultati molto incoraggianti dalla prima sperimentazione condotta sull’uomo per combattere l’emofilia. Si tratta di una terapia genica, ossia una terapia basata sulla sostituzione del gene difettoso che origina la malattia con un gene sano. (altro…)