Dieci bambini hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie, effettuata presso l’Azienda ospedaliera partenopea dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. Il trattamento, approvato e rimborsato in Italia, affronta una rara forma di patologia legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e ha visto il suo esordio circa 15 anni fa.
Nel 2006 la terapia genica (voretigene neparvovec di Novartis) è stata oggetto di una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia e ora tale terapia è una bellissima realtà.
Il trattamento rende Napoli un punto di riferimento nazionale e di eccellenza, nel campo visivo, per il trattamento di malattie rare della retina e, grazie a questo nuovissimo trattamento molto innovativo, 10 bambini possono leggere, scrivere, e muoversi meglio, in tutta autonomia.
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