“A poche settimane dall’approvazione in Italia del primo farmaco capace di rallentare l’avanzata della SMA di tipo 1, l’Azienda Ospedaliera Santobono-Pausilipon di Napoli è il primo centro del Mezzogiorno ad avviare un protocollo sui propri pazienti. In questa prima fase i neonati arruolati saranno tre, tutti al di sotto dei sei mesi”.
A renderlo noto è l’Azienda Ospedaliera Santobono-Pausilipon di Napoli.
Il farmaco, come da protocollo, sarà somministrato in 7 dosi, attraverso una puntura spinale. “Il costo della terapia è elevatissimo (si parla di una dose del costo di circa 77.000 euro) ma i benefici che ha evidenziato nel corso della sperimentazione permettono di prevedere che i pazienti possano raggiungere un livello di autonomia maggiore, riducendo il carico assistenziale richiesto e migliorando di gran lunga la qualità e l’aspettativa di vita. Tale costo sarà affrontato grazie alla disponibilità dello speciale fondo messo a disposizione dalla Regione Campania destinato a tali patologie”.