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Arriva un’importe speranza per i malati di Sla, e per la ricerca italiana.

Dopo che ieri 22 settembre 2022, sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito sanitario, il New England Journal of Medicine, è stato pubblicato un importantissimo studio internazionale condotto sul Tofersen, il quale ha dimostrato di riuscire a rallentare con successo, e in alcuni casi addirittura causare un’inversione di tendenza, della progressione clinica della malattia. Il trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1.

“Si tratta – spiega il professor Adriano Chiò, direttore del centro regionale esperto per la Sla dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino) di un risultato clinico straordinario, mai osservato prima nel trattamento della Sla. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo. Il centro di Torino è stato l’unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo”.

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.

Lo studio in questione sperimentale ha coinvolto 108 persone affette dalla patologia da Sla, che presentavano una mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi una prima di sei mesi ed una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante è la significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.

“Gli operatori del Centro Sla di Torino – dicono gli operatori – ringraziano le persone con Sla e i loro parenti che hanno partecipato allo studio e la Città della Salute di Torino per aver supportato questa fondamentale ricerca autorizzando i reclutamenti ed il proseguimento dello studio anche durante il periodo di lockdown per la pandemia covid”.

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