In Usa, via libera da Fda a terapia genica per leucemia rara

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 01 Set 2017 alle ore 9:57am

Dagli Usa arriva il via libera ad una importante terapia genica in grado di rivoluzionare la cura di molti tumori leucemici.

L’Fda ha infatti approvato il trattamento chiamato Car-T, che consiste nell’utilizzare cellule del sistema immunitario del paziente ingegnerizzate, per ora contro la leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, i cui test sono ancora in corso in tutto il mondo su diversi altri tipi di tumori.

L’approvazione della terapia, commercializzata dall’azienda farmaceutica Novartis con il nome di Kymriah, si baserebbe su risultati molto incoraggianti provenienti da test clinici condotti su 68 pazienti, con malattia, scomparsa a un anno dall’infusione nell’83% dei casi.

Questa terapia è un passo significativo verso trattamenti personalizzati che possono avere un impatto tremendo sulle vite dei pazienti – spiega Carl June, esperto dell’università della Pennsylvania e pioniere del nuovo trattamento -. Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro,me non vediamo l’ora di usare la Car-T in altri tipi di tumori ematologici e non“.

L’azienda, attraverso un comunicato, fa sapere che chiederà tra questo e il prossimo anno una serie di autorizzazioni in Usa e Ue per Kymriah. La terapia in Usa costerà 475mila dollari a paziente.