degenerazione dei motoneuroni

Sla, un virus in grado di silenziare gene e bloccare degenerazione

Pubblicato il 26 Dic 2019 alle 6:35am

Arrivano nuovi risultati sul fronte della lotta alla Sla, la sclerosi laterale amiotrofica. Su ‘Nature Medicine’, infatti, un team di ricerca internazionale, guidato dalla University of California San Diego School of Medicine descrive un nuovo metodo che prevede l’uso di un vettore virale con la ‘missione’ di silenziare alcuni geni, con conseguente soppressione a lungo termine del cosiddetto ‘disturbo degenerativo dei motoneuroni’, se il trattamento avviene prima dell’insorgenza della malattia. Mentre si è notato il blocco della progressione della Sla, se la terapia viene avviata quando i sintomi sono già comparsi.

Esistono due tipi di Sla: quella sporadica e quella familiare. La prima è la forma più comune, rappresentando dal 90 al 95% di tutti i casi. Può interessare chiunque. La Sla familiare colpisce invece il 5-10% di tutti i pazienti e viene ereditata. Precedenti studi hanno dimostrato che almeno 200 mutazioni di un gene chiamato Sod1 sono collegate alla Sla. Il nuovo approccio prevede l’iniezione di shRNA – una molecola di Rna artificiale in grado di silenziare o spegnere un gene bersaglio – che viene trasportato verso le cellule grazie a un innocuo adenovirus. Nello studio, singole iniezioni del virus che trasporta shRNA sono state effettuate in due siti nel midollo spinale di topi adulti che esprimevano una mutazione del gene Sod1, appena prima dell’insorgenza della malattia o quando gli animali avevano iniziato a mostrare i sintomi.

Basta infatti una singola iniezione a livello della membrana più interna che avvolge il cervello e il midollo spinale per mitigare la neurodegenerazione nei topi pre-sintomatici, che mostrano una normale funzione neurologica senza malattia rilevabile. Nei topi adulti che già presentano sintomi simili alla Sla, l’iniezione ha comunque bloccato l’ulteriore progressione della malattia e la degenerazione dei motoneuroni.