Bimba di 6 mesi, affetta da atrofia muscolare spinale, salvata grazie a terapia genica innovativa autorizzata in Italia solo lo scorso novembre.
E’ quanto è accaduto all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli che ha sottoposto la piccola al primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. Il farmaco utilizzato, considerato il più costoso al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento), è in grado di corregge il problema genetico determinando la completa regressione della malattia genetica neuromuscolare che ha colpito la bimba: l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1. Una malattia gravissima che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.