Malattie rare, in arrivo 21 nuovi farmaci

a cura di Giovanna Manna
data pubblicazione 02 Mar 2015 alle ore 7:15am


Oltre 100, i farmaci che dal 2000 ad oggi sono stati messi in vendita in Europa per la cura delle malattie rare.

Un importante passo avanti come sottolinea anche il ministro della salute Beatrice Lorenzin.

Nel solo anno corrente, è previsto l’arrivo sul mercato, di altri nuovi farmaci, già sotto esame da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ai fini dell’autorizzazione di 21, in aumento rispetto ai 14 del 2013.

A sottolinearlo è l’Ema in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare (Rare Disease Day) del 28 febbraio scorso.

Le malattie rare colpiscono non più di 5 persone ogni diecimila. In Italia, secondo i dati dell’Istituto superiore di sanità (Iss), se ne registrano 19mila nuovi casi, con il 20% delle patologie riguardanti soprattutto bambini, a causa di malformazioni congenite.

Nel 2014 sono arrivati sul mercato farmaci orfani, prima vera terapia per molte malattie: primo medicinale per la distrofia di Duchenne, la porfiria eritropoietica, la sindrome di Morquio e la malattia di Castleman, come anche prima terapia a base di staminali per il recupero della vista in coloro che hanno carenza di staminali limbali.